腺相关病毒基因治疗
2021-07.07
使用腺相关病毒(AAV)的基因治疗模式逐渐进入商业化开发阶段。对AAV基因治疗的149项研究的分析显示,59项达到临床终点。对AAV衣壳(AAV2、AAV8、AAV9、AAV-LK03、SPK-100和AAV-HSC15等)的改造也在不同的疾病模型中进行临床研究,然而由于强启动子在组织中的特异性表达以及衣壳的免疫反应导致的毒性仍然是重要的障碍。